基因疗法研究报告

作者：郭敏

基因治疗的现状与前景：

人类细胞基因治疗的临床实验已经开始。进行基因治疗必须具备下列条件：1）选择适当的疾病，并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚；2）纠正该病的基因已被克隆，并了解该基因表达与调控的机制与条件；3）该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达；4）具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。近三年来，以对若干人类单基因遗传病和肿瘤开展了临床的基因治疗。基因治疗将是21世纪医药领域的最大突破。随着人类基因计划的完成，人体的重要生理活动与疾病相关的基因不断被发现，人们已经逐步认识到大多数疾病是由于基因结构和功能的改变而引起的，基因治疗将带来临床医学的巨大革命。基因治疗的手段将越来越多的应用于诸如病毒性传染（如各型肝炎、艾滋病等）、恶性肿瘤、心血管疾病、老年病等目前尚无理想治疗方案的疾病的治疗。除此之外，基因治疗将为多种疾病预防的有效措施之一。作为生物技术发展的前沿，毋庸置疑，基因治疗将为多种疑难杂症的治疗开辟更广阔的前景，进而为人类的健康带来不可估量的利益。目前，基因治疗已经从盲目阶段进入了理性化阶段。尽管基因治疗仍存在安全性、伦理性等多种多样的问题，但我们相信，随着科学研究的深层次进行，随着人们知识水平的提高，以及基因治疗的普及，基因治疗必将会得到更加广泛、更加科学的应用。基因治疗的前景是光明的。大师投资者关注基因项目。可能使得基因治疗变得商业化。基因治疗会为我们全人类带来希望。

1、 复合免疫缺陷综合征的基因治疗

2、 黑色素瘤的基因治疗

3、 其他遗传病的基因治疗

4、 反义技术（又称反义寡核苷酸技术）

5、 药物靶向治疗

基因治疗目前存在的困难有哪些？

目前基因治疗存在很多问题比如说，一是对基因及基因之间的关系还不是特别明确；二是基因与蛋白质之间的关系还不是特别清楚；三是培育组织定型发育还不是特别稳定；四是基因很难控制，成本高设备要求高；五是还不能脱离细胞体发育。而且在现在社会，有很多人还不是特别可以接受基因疗法，对于这项新的技术还不是特别的肯定。基因疗法缺少一部分人的支持，主要是技术问题有些人的观念还一直只停留在药物治疗上。不敢尝试新的事物。而且基因治疗还缺少安全性，毕竟它是通过细胞来作为起点。现在还不能脱离人体或者动物体。

支撑基因疗法的技术有哪些？

1、 核酸凝胶电泳技术

2、 核酸分子杂交技术

3、 细菌转化传染技术

4、 DNA序列分析技术

5、 寡核苷酸合成技术

6、 基因定点突变技术

7、 聚合酶链反应技术

基因治疗作为一项全新的疾病治疗手段已经显现出强大的发展势头，其前景是巨大的，但又出现某些技术因素的限制目前发展缓慢，原因有以下几点：

1． 从基础研究到临床实验需要分子生物学家和临床医生的很好结合，目前的临床实验方案都太过于复杂。基因治疗的成功应用还有待于基础科学研究的加强。还有很多基础科学家和医生怀疑基因治疗。因为科学上出现的一些挫折往往影响了将基因治疗转入临床应用的热情，为了吸引这些人，必须保证科学的解释问题并不成为临床评价的依据。科学的成就解释事实和他的一致性，而不能靠中间调停的手段解决问题。

2． 长期的安全性的问题还是存在，也限制了临床应用的发展，这需要社会公众的支持和合作。

3． 伦理道德方面的争论也是影响因素之一

简单的基因缺失一般通过基因转移技术在细胞培养中便可纠正，但临床应用却是另一回事，反应出vitro和vivo，基础技术和临床应用间的差异性。

基因治疗的潜力

基因治疗为治愈人类疾病提供了新的范例。不是通过制剂与基因产品或自身基因产品相互作用来改变疾病的表现型，而是基因治疗理论上能修正特殊基因，导致沿着简单化的管理治愈疾病。开始基因治疗是针对治疗遗传性疾病，但目前对广泛性的疾病进行研究。

参考文献：

• 火狐 百度文库 老曹走天下
• 火狐 百度文库贡献者：12416YINI百度文库
• 火狐 百度文库(人民网大连4月26日电)贡献者：wawa760824

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